Sergiu Paşca의 Stanford University Laboratory의 홈페이지에 대한 사명 선언문은 한 번에 단순하고 장엄하게 야심적입니다. 그의 그룹은“인간 신경계의 조립에 기초한 분자 및 세포 단계를 지배하는 규칙과 신경 학적 및 정신과 질환으로 이어지는 분자 메커니즘을 이해하고있다”
Paşca 가이 목표로 선택한 경로는 고급 형태의 줄기 세포 기술을 사용합니다. 첫째, 그는 자폐증 사람과 정신 분열증과 같은 장애가있는 환자의 피부 세포를 유 전적으로 재 프로그래밍하여 다재다능한 줄기 세포가됩니다. 그런 다음 세포가 실험실 접시에서 신경 조직으로서 더 정의 된 상태로 정착하도록 유도합니다. 이러한 세포의 기능 또는 오작동 기능을 관찰함으로써 Stanford의 정신과 및 행동 과학 교수이자 Wu Tsai Neurosciences Institute의 감독 인 Paşca는 신경 학적 조건을 가진 사람들의 뇌가 어떻게 다른지에 대한 통찰력을 얻습니다.
.이러한 모델 시스템을 생명에 더 진압하게 만들려고 노력하면서 그는 환상적인 과학적 혁신을 만들었습니다. Palo Alto Laboratory에서 Paşca는 인간 뇌의 다양한 영역과 비슷한 소형 구형 조직 또는 오가 노이드를 만들었습니다. 그와 그의 동료들은 뇌, 척수 및 근육 조직의 오가 노이드를“어셈블로이드”와 연결시켜 명령을 휘젓을 수 있습니다.
그리고 오늘 발표 된 새로운 작품에서, Paşca의 팀은 젊은 쥐의 발달 뇌에 도입 된 인간의 오가 노이드가 자발적으로 퍼져서 동물의 신경 회로에 스스로를 통합 할 수 있음을 보여주었습니다. 결과적으로 더 생명이지만 실용적이지만 윤리적 인 인간 뇌의 연구 모델을 향한 결과
.뉴욕의 Vilcek Foundation이 Paşca에게 생물 의학 과학에서 창의적 약속으로 2018 년 상을 수여했을 때, 그의 노력은“오늘날 연구원들이 이용할 수있는 가장 현실적인 뇌 발달의 모형 중 하나 인 환자 유래 뇌 문화의 저장소로 이어 졌기 때문에 그렇게했습니다.”
.유전자 치료 회사 Uniqure의 연구 개발 회장 인 그의 박사후 고문 인 Ricardo Dolmetsch에 따르면 :“Sergiu의 연구는 언젠가 우리가 질병을 가진 사람들에게 뇌 세포를 누락하거나 실험실의 실험실 모델을 개발할 수있는 가능성을 높이고있다.
우리는 지난 여름 줌과 전화를 통해 Paşca와 이야기했습니다. 인터뷰는 명확성을 위해 압축되고 편집되었습니다.
항상 과학 연구를하고 싶었습니까?
어릴 때부터. 예.
나는 트란실바니아의 작은 도시에서 루마니아에서 자랐습니다. 어린 시절, 나는 가족의 집 지하실에 실험실을지었습니다. 토양에 다른 화학 물질을 추가 한 다음 그 효과를 측정하여 식물의 성장을 개선하려고 노력했습니다. 한 번, 나는 구리 기반 분자를 추가했다. 내 식물 중 하나가 20%증가했습니다. 그것은 저를 연구에 연결 시켰습니다.
그리고 오늘날 당신은 실험실에서 신경 세포를 재배합니다. 그게 어떻게 되었습니까?
[ 웃음. ] 긴 이야기입니다. 나는 Ceauşescu Dictatorship의 전복 이후 몇 년 동안 학교에 다녔습니다. 그 당시 루마니아는 독재의 장기적인 영향, 즉 고립, 저개발의 영향으로 고통 받고있었습니다. 고등학교가 끝날 무렵, 나는 화학 전국 대회에서 상을 수상했습니다. 이상은 루마니아 대학교에 입학했습니다. 나는 Cluj-Napoca에서 Iuliu Haţieganu University of Medicine을 선택했습니다. 아이디어는 의사-연구원이되는 것이 었습니다. 나는 세상에 더 많은 것을 필요로한다고 생각했고 여전히 느낀다.

불행히도, 의과 대학에서 한 번, 나는 자원이 거의 없다는 것을 발견했습니다. 보조금 없음, 실험실 작업을위한 시약이 없습니다. 그러나 나는 매우 헌신적 인 교수가 있었고, 그녀는 독일에서 소규모 시약 키트를 주문하기 위해 200 유로의 돈을 자신의 돈으로 사용했습니다. 그런 다음 1 년 동안 가장 잘 사용하는 방법을 계획했습니다.
그것이 바로 뇌 장애를 공부하는 것이 처음으로 나왔습니다. 나는 심혈관 질환 환자의 혈액에서 대사 산물을 테스트하기 위해 시약 키트를 사용하는 것을 고려하고있었습니다. 그러나 무엇이든 배우려면 수백, 수천 명의 환자를 테스트해야합니다. 우리는 50 개의 반응을위한 충분한 시약 만 가지고있었습니다!
언젠가는 통계 수업에서 나에게 부딪쳤다. 나는 생각했다 :자폐증.
자폐증? 드물지 않습니다. 50 명 중 하나는 어떤 형태를 가지고 있습니다.
우리는 20 년 전에 그것을 몰랐습니다.
내 생각은 자폐증이있는 어린이의 피에서 상태의 서명을 찾을 수 있는지 확인하는 것이 었습니다. 연구를하기 위해서는 부모가 소량의 자녀 혈액을 기부하도록 설득해야했습니다. 그들과 이야기하는 것은 가슴 아픈 일이었습니다. 그것은 가족이 겪은 엄청난 고통에 내 눈을 뜨고있었습니다. 부모는“무엇을 원인 이었습니까?”
내가 말할 수있는 것은“아무것도 알려져 있지 않습니다.”
더 나은 답변을 제공하기 위해 국제 뇌 연구기구 인 Ibro가 제공하는 부쿠레슈티의 과정에 가입했습니다. 그들은 미국과 영국의 신경 과학자들이 고립 된 국가에 고급 뇌 과학을 가져 오려고 노력했습니다. 그들의 프리젠 테이션의 명확성과 그들이 묘사 한 신경 과학 발견의 아름다움은 나를 엄청나게 흥분합니다.
수업에서 나는 Stanford의 신경 생물학 프로그램의 창시자 중 한 명인 Jack McMahan을 알게되었습니다. 우리는 연락을 유지했고 나중에 그는 캘리포니아에 오는 것을 도왔습니다.
당신의 대사 산물 연구는 어떻게 되었습니까?
우리는 자폐증이있는 일부 환자가 1- 탄소 대사에서 이상이 있음을 발견했습니다. 엽산 및 B 비타민에 의존하는이 경로는 약간 교란되었으며, 이것은 유전 적 및 영양 요인의 조합과 관련이있을 수 있습니다.
.의과 대학을 마치면 자폐증에 관한 여러 논문을 출판했습니다. Jack McMahan은 그들을 읽고 말했습니다.“왜 스탠포드에 오지 않습니까? 이 방향으로 실험실을 옮기는 데 관심이있는 동료가 있습니다.” 그것은 리카르도 돌마츠치 (Ricardo Dolmetsch) 였는데, 몇 년 후 노바티스 (Novartis Institutes for Biomedical Research)의 글로벌 신경 과학 책임자가되었습니다.
자금을 얻는 데 시간이 걸렸지 만 결국 나는 Ibro Fellowship을 받았고 Palo Alto에 왔습니다.
Dolmetsch 실험실에서의 과제는 무엇입니까?
인간의 뇌에 대해 배우기위한 새로운 접근법을 만들려면
몇 년 전, 캘리포니아 대학교, 샌프란시스코 및 교토 대학교의 Shinya Yamanaka는 마우스에서 피부 세포를 섭취하고 다시 프로그래밍하여 유도 된 다 능성 줄기 세포 인 IPS 세포로 다시 변환하는 방법을 알아 냈습니다. 줄기 세포는 신경계의 빌딩 블록 인 뉴런을 포함하여 모든 종류의 다른 세포로 동축 될 수 있습니다. 야마나카는 이것으로 노벨상을받을 것입니다.
Ricardo의 실험실에서는 인간 IPS 세포를 뉴런으로 변형시키는 방법을 찾을 계획이었습니다. 아이디어는 자폐증이있는 어린이로부터 피부 세포를 얻고 줄기 세포로 돌린 다음 페트리 접시에서 뉴런이되도록 안내하는 것이 었습니다. 우리가 성공했다면, 우리는 인간 신경계가 어떻게 발달하는지 완전히 이해하지 못하게하는 장벽을 뛰어 넘기를 희망했습니다. 이것은 자폐증, 간질 및 정신 분열증과 같은 신경 정신병 상태의 생물학적 기초를 더 명확하게 이해하는 방법입니다.
이러한 장벽은 무엇입니까?
주요 문제는 인간의 뇌의 참을 수없는 접근성이 없다는 것입니다.
비장이나 간에서 무언가 잘못되면 의사는 생검을하고 조직을 분석합니다. 이 연습은 의학에 혁명을 일으켰다. 연구원들은 환자의 세포를 섭취하고 접시에 넣고 오작동 메커니즘을 식별하고 다른 화합물을 적용하여 복원 할 수있었습니다. 그것이 그들이 새로운 약물을 발견 한 방식입니다.
그러나 드문 상황을 제외하고, 우리는 살아있는 사람의 두개골을 뚫어 인간의 뇌 조직을 직접 연구하지 않습니다. 의학적 위험 외에도 깊은 문화 금기가 있습니다. 우리는 뇌를“우리”와 우리의 사람과 연관시키는 경향이 있습니다. 뇌를 직접 만지면 이러한 방법은“자기”를 방해하는 것으로 보입니다.
의과 대학의 임상 로테이션을 다시 생각하면서, 나는 종양학 와드의 동료들을 거의 부러워했습니다. 분자 생물학 혁명은 그들이 관심있는 암 조직의 접근성과 결합하여 파이프 라인에 새로운 치료를 받았다는 것을 의미했습니다. 예를 들어 백혈병에는 놀라운 일이있었습니다.
자폐증으로, 우리는 아무것도 없었습니다. 우리는 뇌 조직을 직접 연구 할 수 없었기 때문에 문제를 일으킨 메커니즘을 식별 할 수 없었습니다. 그리고 우리가 할 수 있더라도 우리는 무엇을 찾아야하는지 알지 못했을 것입니다.
부검에서 얻은 인간 뇌 조직을 연구 할 수 없었습니까?
사후 뇌는 살아있는 뉴런의 전기 활동에 대해 거의 알려주지 않습니다. 뇌의 뉴런이하는 일이기 때문에 그 활동을 측정해야합니다. 전기 신호를 발사합니다.
동물 모델의 경우 정신 장애에 대한 연구와 관련하여 한계가 있습니다. 인간의 뇌는 생쥐 나 원숭이보다 더 복잡합니다. 수백만 년의 진화는 우리를이 동물들과 분리시킵니다. 우리는 설치류에서 성공하고 인간의 임상 시험에서 실패한 약물의 수많은 예를 보았습니다.
나는 우리가 살아있는 인간의 뇌 조직을 스스로 만들어서 앞으로 나아갈 수 있다고 생각했다.

귀하의 아이디어는 논란의 여지가 있었을 것입니다.
아, 그래. 그것이 일하지 않을 것이라고 생각하는 사람들이있었습니다. 그들은 피부 세포를 변형시킬 때 병리 생리학을 잃을 것이라고 생각했고, 우리는 새로운 것을 발견 할 수 없을 것입니다.
.그러나 8 개월 안에, 우리는 유전 적 형태의 자폐증을 가진 환자의 피부로 시작된 줄기 세포에서 기능하는 인간 뉴런을 가졌다. 현미경으로 그것들을 살펴보면 칼슘 신호가 발생하는 것을 볼 수 있습니다. 우리는 어딘가에 도착했습니다.
뉴런을 만드는 방법은 무엇입니까?
세포 재 프로그래밍은 피부 세포에서 줄기 세포를 얻었습니다. 그런 다음 줄기 세포를 동축하여 다른 유형의 세포로 구별했습니다.
줄기 세포는 차별화하는 것을 좋아합니다. 그들은 다른 세포 유형으로 바꿔야합니다. 그리고 그들은 실제로 거의 기본적으로 뉴런이 될 확률이 높습니다. 뉴런을 만들기 위해 그렇게 많이 할 필요는 없지만 안내하는 것이 도움이됩니다. 당신이하는 일은, 당신은 줄기 세포가 변형을 촉진하는 분자와 함께 보관하는 매체를 스파이크합니다. 때때로 당신은 분자들도 빼앗아갑니다.
우리는 곧 수백만 개의 아름다운 뉴런을 가지고있었습니다. 나쁜 소식은 우리의 뉴런이 단일 세포 층의 페트리 접시의 바닥에 붙어 있었는데, 몇 주 후에 문화에서 몇 주 후에 그들이 포기했습니다. 인간의 뇌가 몇 달에 걸쳐 몇 달에 걸쳐 발생하는 일을 밝히면 오래 지속되는 뉴런이 필요했습니다.
나는 아이디어가 있었다. 나는 붙지 않은 물질로 코팅 된 플라스틱 실험실 요리 세트를 구입했고, 우리는 그 세포를 성장시켰다. 놀랍게도, Gambit은 효과가있었습니다! 세포는 접시에 달라 붙지 못했습니다. 대신, 그들은 그들을 유지하는 매체에 떠 다니고 완두콩 크기의 작은 공으로 집계되었습니다.
처음에, 우리는이 떠 다니는 세포 구형 덩어리를 불렀습니다. 나중에 그들은 오가 노이드로 알려지게되었습니다. 특정 기관과 비슷하지만 하나는 아니 었습니다.
이 공의 세포는 고독한 뉴런과 어떻게 다른가요?
그들은 3 차원 공간에서 자라고있었습니다. 그들은 움직여서 서로 상호 작용했습니다. 중요하게도, 그들은 더 오랜 시간 동안 접시에 유지 될 수 있습니다.
올바른 상황에서는 900 일 동안 오가 노이드를 유지할 수 있습니다. 그리고 그것은 우리가 새로운 것을 관찰 할 수있게 해주었다. 예를 들어, 약 9 개월에서 10 개월에 세포는 산후 뉴런보다 산후 뉴런과 비슷해졌습니다. 그들은 시간의 흐름에 대한 느낌과 그것이 그들의 발전에 어떤 의미가 있는지에 대한 감각을 가지고있는 것처럼 보였다.
연구에 오가 노이드가 얼마나 유용 했습니까?
우리가 그들과 함께 수행 한 실험에 대해 말씀 드리겠습니다.
22 분기 염색체의 일부 손실과 관련된 22q11.2- 삭제 증후군이라는 유전 질환이 있습니다. 환자는 정신 분열증의 위험이 30 배 증가합니다. 또한 자폐증이나 다른 신경 정신과 장애를 일으킬 수 있습니다. 우리는 15 명의 환자와 15 개의 건강한 대조군을 모집하고 그들이 기증 한 피부에서 뇌 피질과 비슷한 뉴런을 만들기 시작했습니다. 우리는 환자의 뉴런에 비정상적인 전기 특성이 있음을 알았습니다. 그들은 서로 제대로 의사 소통 할 수 없었습니다.
이제 정신 분열증은 종종 항 정신병 약으로 치료됩니다. 우리는 환자의 세포로 만든 대뇌 피질 오가 노이드가있는 접시에 약물을 넣었고, 항 정신병 약이 뉴런의 전기적 특성으로 문제를 뒤집는 것을 보았습니다.
.이것은 우리가 이제 접시 에서이 약물을 테스트하는 방법을 가지고 있음을 의미했습니다.
당신은 오가 노이드에 대해 이야기했습니다. 그러나 어셈블로이드는 무엇입니까?
어셈블로이드는 6 년에서 7 년 전에 우리가 생각해 낸 새로운 모델 시스템입니다. 그것들은 적어도 두 가지 다른 유형의 오가 노이드로 구축되거나 다른 특수 세포 유형과 오가 노이드를 결합하여 제작 된 3 차원 세포 배양 시스템입니다. 그것들을 합쳐서, 우리는 그들의 밀접한 상호 작용에서 발생하는 새로운 세포 특성을 볼 수 있습니다.
서로 다른 뇌 영역을 닮은 두 개의 오가 노이드를 함께 모아서 뉴런이 서로 돌출 한 다음 형태 회로에 연결하는 방법을 확인할 수 있습니다. 또는 오가 노이드를 면역 세포와 결합하여 질병의 신경 면역 상호 작용을 볼 수 있습니다.
예를 들어, Timothy 증후군이라는 유전 적 장애와 관련된 드문 유형의 자폐증이 있습니다. 그것은 칼슘 채널을 암호화하는 유전자의 단일 글자 돌연변이에 의해 야기된다. 전기 신호를받을 때 너무 많은 칼슘이 세포에 들어가도록 허용합니다. 그것은 뉴런 및 기타 흥분성 세포 내에서 화학 신호의 전염을 방해합니다.
우리는 Timothy 증후군 환자의 피부 세포를 가져 와서 조립체를 만들고 그 안에서 일어난 일을 관찰했습니다. 우리는 환자의 세포에서 자란 뉴런이 더 자주 이동했음을 알 수 있었지만 건강한 대조군의 뉴런보다 짧은 거리로 이동했습니다. 환자의 세포는 궁극적으로 조직에서 뒤쳐졌습니다.
실시간으로 이것을 목격하는 것은 스릴 있었을 것입니다.
당신은 그것을 볼 수 있습니다! 말 그대로 자신의 눈으로 볼 수 있습니다!
우리는 칼슘을 착색 한이 염료를 가지고있었습니다. 칼슘이 세포에 들어가는 순간, 칼슘이 세포 내부에 얼마나 많은 양을 측정하는지를 측정하여 색이 올라가는 것을 볼 수있었습니다. 환자의 세포에는 더 많은 것이있었습니다.

우리는 6 년 동안 칼슘 채널이 이러한 특정 유형의 뉴런의 움직임에 결함을 유발하는 방법을 정확하게 파악했습니다. 환자의 돌연변이 된 채널은 뉴런에서 두 가지 다른 분자 경로에 영향을 미칩니다. 중요하게도, 우리는 당신이 활동을 회복하기 위해 두 가지 다른 약물이 필요하다는 것을 알았습니다. 우리는 이제 우리가 미래에 우리를 치료에 데려 갈 수있는 기초를 가지고 있다고 생각하고 있습니다.
셀이 3 차원으로 상호 작용하기 위해 셀을 캡처하기 위해 셀을 배울 수 없었을 것입니다.
새 논문에서 실험실에서 인간 뉴런이 한 반구에 동물의 피질의 3 분의 1을 덮고 뇌에 깊이 통합하는 쥐를 만들었다 고 발표합니다. 이 모델을 만드는 이유는 무엇입니까?
우리는 10 년 이상 인간의 신경계의 여러 측면을 요약하는 접시에서 문화를 만들어 왔습니다. 그러나 이러한 문화에는 한계가 있습니다. 우리가 만든 뉴런의 크기는 크지 않습니다. 실제 인간 뇌에있을 수 있으므로 행동 출력은 없습니다. 또한 발달을 형성하는 감각 입력을받지 않습니다. 피질은 신호를 받아야합니다. 우리는이 인간 뉴런에 의미있는 외부 입력을 제공하려고 노력했습니다.
그래서 다음 단계는 쥐의 뇌 내부에서 인간 뉴런을 키우는 것이 었습니다. 우리는 오가 노이드를 가져다가 쥐 새끼의 뇌 피질에 이식했습니다. 오가 노이드는 쥐에 의해 혈관 화되었고 결국 뇌 피질 반구의 3 분의 1을 덮도록 자랐습니다.
나는 당신이 인간 뇌 연구를위한 동물 모델의 팬이 아니라고 생각했습니다. 무슨 일이 있었나요?
동물 모델과 인간 세포 모델이 보완 적이라고 생각합니다. 이 경우 동물로의 이식을 통해 인간 뉴런을 이러한 질병을 이해하고 약물을 테스트하기 위해 회로에 통합 할 수 있습니다. 또한 인간 뉴런이 생활 회로 내에서 정보를 처리하는 방법을 이해하는 또 다른 방법입니다.
따라서 오가 노이드의 이러한 인간 뉴런은 쥐 뇌에서 자랄 기회를 가졌으며 동물로부터 입력과 출력을 얻을 수있었습니다. 그들은 오가 노이드 내에서만 자란 뉴런과 어떻게 비교됩니까? 그리고 그들은 우리 자신의 두뇌에서 자라는 뉴런과 어떻게 비교됩니까?
이식 된 인간 뉴런은 접시에서 유지되는 비슷한 발달의 인간 뉴런보다 약 6 배 더 큽니다. 그들은 또한 더 성숙한 전기 생리 학적으로 더 많은 시냅스를 형성하고 산후 인간 뇌에서 뉴런에 훨씬 더 가깝습니다.
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많은 인간 뉴런을 얻은이 쥐의 행동 적 차이가 있습니까?
아닙니다. 우리가 쥐를 테스트 한인지 및 운동 작업에는 차이가 없습니다. 우리는 또한 확인했고 발작을 경험하지 않습니다. 그러나 쥐는 인간 뉴런의 자극을 보상의 전달과 연관 시키도록 훈련 될 수 있습니다. 이것은 인간 뇌 장애를 연구 할 수있는 전례없는 기회를 제공합니다.
어셈블로이드와 오가 노이드는 어떤 시점에서 어떤 종류의 법적 권리를 가져야합니까?
나는 시험 관내 배양에 대해서는 세포의 클러스터 일 뿐이라고 생각합니다. 우리는 그들을 뇌를 고려하지 않습니다. 동물로 이식 할 때 더 미묘한 차이가 있습니다.
생명 윤리학 자들은 실험에 대해 어떻게 생각합니까?
우리는 그들과 긴밀히 협력합니다. 이 길을 따라 나는 스탠포드와 그 너머의 윤리 학자들과의 토론에 적극적으로 참여했습니다. 우리가하는 모든 실험은 윤리 학자들과 면밀히 모니터링되고 논의됩니다. 우리는 실험을 분리하지 않습니다. 실험은 실험을하기 전과 달리기 동안 논의됩니다. 우리는 그 의미, 장단점
에 대해 이야기 할 것입니다Frankenstein 에 대해 생각해 본 적이 있습니까? 이야기?
나는 그것에 대해 많이 생각합니다. 그러나 나는 이야기가 오늘날의 과학과 관련이있는 것은 아니라고 생각합니다. 오늘날의 세계에서는 윤리적 인 기술을 개발할 수 있습니다. 많은 것은 연구원의 동기와 관련이 있습니다. 나의 장기 목표는 이러한 신경 발달 장애에 대한 치료와 아마도 치료법을 찾는 것입니다. 그것은 내 노스 스타였습니다.
몇 년 전 그녀가 CRISPR에 대한 노벨상을 수상하기 전, Jennifer Doudna 에게이 유전자 편집 기술의 오용에 대해 걱정하는지 물었습니다. 그녀는 자신이“일부 지역에서 인간 배아를 바꾸기 위해 돌진하려는 욕망”에 대해 우려하고 있다고 대답했다. 얼마 지나지 않아 중국 심천의 야심 찬 연구원은 CRISPR을 사용하여 두 명의 인간 아기의 유전자 코드를 수정했다고 발표했습니다. 신문을 집어 들고 어딘가 과학자가 당신의 작품을 사용하여 인간 뇌의 일부를 조기에 생산한다는 것을 발견 한 적이 있습니까?
오가 노이드 작업을 CRISPR과 구별하는 것 중 하나는 실험에 필요한 자원입니다. CRISPR로 유전자 편집을하려면 약간의 훈련과 자원이 거의 필요합니다. 부엌에서 할 수 있습니다! 우리가하는 일에는 더 많은 시간과 돈이 필요합니다. 900 일 동안 세포를 살리기 위해서는 매우 비싸고 전문화 된 훈련 및 시설이 필요합니다. 그 사실만으로도 우리의 발견과 그 의미를 처리 할 수있는 호흡 공간을 제공합니다.
이를 위해 필요한 인프라와 전문 지식이있는 곳은 거의 없습니다. 우리는 인간 뇌 발달을 복제하려고 노력하고 있습니다. 숨겨진 엔지니어링을 밝히는 데 더 오래 걸립니다. 지난 15 년 동안 매일 일해 왔습니다.
몇 가지 솔루션에 얼마나 가깝습니까?
희망적이지만 비현실적이기를 원하지 않습니다. 우리는 15 년 전보다 확실히 더 나아졌습니다. 우리는 이제 자폐증과 관련된 긴 유전자 목록을 가지고 있으며이를 연구 할 새로운 도구가 있습니다. 그러나 우리는 여전히 돌연변이 유전자가 어떻게 효과적인 약물을 만들 수 있도록 뇌에서 문제가 발생하게하는지 이해해야합니다.
당신의 이야기는 20 년 전 자폐증을 앓고있는 아이들의 부모에게 무엇을 말 해야할지 몰랐을 때 루마니아에서 시작됩니다. 당신이 지금 그 나라로 돌아가면, 당신은 무엇을 말 하시겠습니까?
솔직히 말할 수있는 것은 내가 희망적이라는 것입니다. 우리는 여전히 치료법을 갖지 못하고 있습니다. 다른 한편으로, 최근 몇 년 동안 다른 불용성 질병에는 큰 돌파구가있었습니다. 그것은 나에게 엄청난 희망을줍니다.