유전자 요법이란 무엇입니까?

유전자 요법은 환자 세포의 유전자 물질을 변경하여 질병을 치료하거나 예방하는 것을 목표로하는 혁신적인 의학적 접근법입니다. 여기에는 가 새로운 유전자를 대체, 비활성화 또는 도입하는 것이 포함됩니다 질병을 유발하는 결함이있는 유전자를 교정합니다.

작동 방식은 다음과 같습니다.

1. 결함이있는 유전자 식별 : 첫 번째 단계는 질병을 담당하는 특정 유전자를 정확히 찾아내는 것입니다.

2. 치료 유전자 발달 : 그런 다음 과학자들은 유전자의 건강한 사본을 만들거나 결함이있는 유전자의 효과에 대응할 수있는 유전자를 개발합니다.

3. 전달 방법 : 건강한 유전자는 a 벡터 라고 불리는 캐리어로 포장됩니다. . 벡터는 일반적으로 무해하지만 여전히 유전자 물질을 세포로 전달할 수있는 바이러스입니다.

4. 치료 유전자 소개 : 건강한 유전자를 운반하는 벡터는 환자의 신체에 도입됩니다.

5. 유전자 발현 : 세포 내부에 들어가면 건강한 유전자가 발현되어 질병을 교정하는 데 필요한 단백질을 생성합니다.

유전자 요법의 유형 :

* 체세포 유전자 요법 : 이 유형은 특정 장기의 것과 같은 특정 세포 또는 조직을 대상으로합니다. 변경 사항은 자손에게 전달되지 않습니다.

* 생식선 유전자 요법 : 이 유형은 생식 세포 (정자 또는 난자 세포)를 표적으로하며 변화가 자손에게 전달됩니다. 여전히 논란의 여지가있는 것으로 간주되며 현재 실습되지 않았습니다.

유전자 요법 응용의 예 :

* 낭포 성 섬유증 : 정상 폐 기능을 회복시키는 질병의 책임이있는 결함이있는 유전자를 대체합니다.

* 혈우병 : 과도한 출혈을 막기 위해 누락 된 응고 인자를 생성하는 유전자를 도입합니다.

* 암 : 암 세포 사망을 유발하거나 면역계의 암과 싸우는 능력을 향상시키는 유전자를 도입합니다.

* 상속 된 안과 질환 : 결함이있는 유전자를 시력을 회복시킵니다.

유전자 요법의 도전 :

* 배달 : 표적 세포에 대한 치료 유전자의 효율적이고 안전한 전달은 주요 도전이다.

* 면역 반응 : 신체의 면역계는 치료 유전자를 운반하는 벡터를 공격 할 수 있습니다.

* 표적 외 효과 : 치료 유전자는 다른 유전자 또는 세포에 영향을 미쳐 의도하지 않은 부작용을 유발할 수 있습니다.

* 비용 : 유전자 요법은 현재 매우 비싸므로 접근성을 제한합니다.

유전자 요법의 미래 :

유전자 요법은 빠르게 진화하고 있으며 광범위한 질병을 치료할 수있는 큰 약속을 가지고 있습니다. 진행중인 연구는 효능, 안전 및 경제성을 향상시켜 향후 환자에게보다 실행 가능한 옵션을 제공하는 것을 목표로합니다.

참고 : 유전자 요법에 대한 건강 문제 나 질문에 대해서는 자격을 갖춘 의료 전문가와 상담하는 것이 중요합니다.