과학자들은 AAV 캡시드를 엔지니어링함으로써 눈에있는 세포 유형을 포함하여 특정 세포 유형을 선택적으로 타겟팅 할 수 있음을 발견했습니다. 이로 인해 AAV는 안과에서 유전자 치료 응용 분야의 유망한 후보가되었습니다.
AAV가 눈 유전자 요법에 적합한 이유 중 하나는 비 분비 세포를 감염시키는 능력 때문입니다. 망막 세포를 포함한 눈의 많은 세포는 적극적으로 나뉘 지 않으므로 전통적인 방법을 사용하여 유전자를 전달하기가 어렵습니다. 그러나, AAV는 이들 비 분비 세포를 효율적으로 변환하여 치료 유전자의 지속적인 발현을 허용 할 수있다.
또한, AAV는 삽입 돌연변이 유발의 위험이 낮으며, 이는 숙주 세포의 게놈에 통합 할 때 유해한 유전 적 변화를 일으킬 가능성이 적다는 것을 의미한다. 이 안전성 프로파일은 AAV가 정밀도와 최소 부작용이 필수적 인 눈의 유전자 요법에 매력적인 선택입니다.
연구원들은 상속 망막 장애, 연령 관련 황반 변성 및 각막 영양 영조를 포함한 다양한 안과 질환의 치료를 위해 AAV의 사용을 조사하고 있습니다. AAV 기반 유전자 요법을 사용한 임상 시험은 유망한 결과를 보여 주었으며, 시력을 회복하고 안과 질환 환자의 삶의 질을 향상시키는이 접근법의 잠재력을 보여주었습니다.
전반적으로, AAV가 특정 안과 조직을 표적으로하는 능력과 부작용의 낮은 위험은 안과에서 유전자 요법을위한 귀중한 도구로서, 이전에 처리 할 수없는 눈 상태의 치료에 대한 새로운 희망을 제공합니다.
