다음은 문제의 고장과 인간 연구를 특히 복잡하게 만드는 이유입니다.
* 긴 세대 : 인간은 수명이 길고 생식 속도가 상대적으로 느립니다. 이것은 세대에 걸친 유전자 요법의 영향을 연구하는 데 수십 년이 걸릴 수 있음을 의미합니다. 모델 유기체로 수행 된 것과 같은 전통적인 번식 실험을 수행하는 것은 어렵습니다.
* 윤리적 고려 사항 : 인간 대상과 관련된 연구는 윤리적 인 이유로 엄격하게 규제됩니다. 사전 동의, 안전 및 위험 최소화에 대한 엄격한 지침이 있습니다. 이것은 유전자 요법 시험을보다 복잡하고 시간이 많이 걸립니다.
* 인구 내에서의 변동성 : 인간은 엄청나게 다양하며 유 전적으로 및 환경 적입니다. 이 변동성은 질병에 영향을 줄 수있는 다른 요인으로부터 유전자 요법의 영향을 분리하기가 어려울 수 있습니다.
* 비용과 자원 : 유전자 요법에 대한 임상 시험은 매우 비싸고 전문 시설, 훈련 된 인원 및 장기 후속 조치를 포함한 상당한 자원이 필요합니다.
과학자들이 이러한 도전을 해결하는 방법 :
* 동물 모델 : 과학자들은 종종 생쥐 나 쥐와 같은 모델 유기체를 사용하여 유전자 요법을 연구합니다. 이 동물들은 수명이 짧고 생식률이 빠르기 때문에 더 빠른 연구를 가능하게합니다. 그러나 동물의 결과가 항상 인간에게 직접 번역되는 것은 아니라는 점을 기억하는 것이 중요합니다.
* 세포 및 조직 배양 : 연구원들은 실험실에서 자란 세포와 조직을 사용하여 유전자 요법의 효과를 더 작은 규모로 연구 할 수 있습니다. 이를 통해 임상 시험으로 이동하기 전에 다른 유전자 전달 방법을 테스트하고 잠재적 안전 문제를 평가할 수 있습니다.
* 집중 임상 시험 : 유전자 요법에 대한 임상 시험은 잘 정의 된 유전자 질환을 갖는 특정 환자 집단을 표적화하도록 신중하게 설계되었습니다. 이는 변동성을 최소화하고 명확한 결과를 볼 가능성을 높이는 데 도움이됩니다.
* 종단 연구 : 연구원들은 종종 수년간 유전자 치료 시험에 참여하는 환자를 따라 치료의 장기적인 영향을 모니터링합니다. 이것은 시간이 지남에 따라 유전자 요법의 안전성과 효능을 평가하는 데 도움이됩니다.
요약 :
과제는 중요하지만 과학자들은 인간 질병에 대한 유전자 요법을 개발하고 테스트하는 데 진전을 이루고 있습니다. 동물 모델, 세포 배양 및 신중하게 설계된 임상 시험을 포함한 접근법의 조합을 사용함으로써 장애물을 극복 하고이 유망한 기술을 환자에게 가져 오기 위해 노력하고 있습니다.
