바이러스가 유전자 요법에 사용되는 이유는 무엇입니까?

유전자 요법이란 무엇입니까

유전자 요법은 유전자 결함을 교정하기 위해 정상 DNA를 세포에 직접 삽입하는 것입니다. 유전자 요법에 대한 두 가지 주요 접근법은 기능성 단백질을 암호화하는 유전자를 도입하거나 게놈에서 유전자의 발현을 변화시키는 실체의 전이.

1. 기능성 유전자를 게놈에 도입하는 동안, 유전자 발현을 시작하는 프로모터 서열과 함께 비교적 큰 유전자 (> 1KB)가 세포에 도입된다. 직접 RNA 처리를하는 신호 전달 서열은 단백질 코딩 영역과 함께 도입되어야한다.
2. 게놈에서 내인성 유전자의 유전자 발현을 변경하기 위해, 결함있는 유전자의 mRNA에 상보적인 유전자 물질의 비교적 짧은 부분 (20-50 bp)이 도입된다. 유전자 발현의 변화는 mRNA 처리, 번역 개시 또는 mRNA의 파괴를 초래함으로써 달성 될 수있다.
.

벡터와 같은 효율적인 전달 방법은 유전자 요법 동안 세포로의 유전자 전달을 용이하게합니다. 유전자 요법에는 두 가지 유형의 벡터가 사용됩니다 :바이러스 성 벡터 및 비 바이러스 벡터. 비 바이러스 기반 전달 시스템은 플라스미드 또는 화학적으로 합성 된 올리고 뉴클레오티드 일 수있다. 최적의 벡터 선택은 여러 매개 변수를 기반으로합니다.

1. 대상 셀의 유형 및 그 특성
2. 표현의 장수
3. 유전자 물질의 크기

유전자 요법에 바이러스가 사용되는 이유

감염성 수명주기로 인해 바이러스는 유전자 요법 동안 유전자 전달에 널리 사용됩니다. 일반적으로, 바이러스는 숙주 세포를 감염시키고 바이러스 DNA를 숙주의 게놈에 통합함으로써 숙주 세포 내부를 복제한다. 따라서, 관심있는 DNA 단편은 바이러스 입자 내부에 포장하여 세포에 도입 될 수있다. 유전자 요법에 사용되는 3 가지 주요 유형의 바이러스 벡터는 레트로 바이러스, 아데노 바이러스 및 아데노 관련 바이러스 (AAV)입니다. 또한, 헤르페스 간단한 바이러스 -1 (HSV-1), 바큘로 바이러스, 백신 바이러스도 벡터로 사용됩니다. 유전자 요법에서 아데노 바이러스의 사용은 그림 1에 나와 있습니다.

그림 1 :유전자 요법의 아데노 바이러스

유전자 요법 동안 바이러스를 벡터로 사용하기 위해, 그 악성 유전자는 관심있는 유전자로 대체됩니다. 바이러스 게놈의 나머지 부분은 동일하게 유지됩니다. 감염된 바이러스 원소는 변형 된 바이러스 게놈의 상 동성 재조합을 숙주 게놈으로 고정시킨다. 상 동성 재조합의 위치는 재조합 요소의 서열에 의해 결정될 수있다. 일단 게놈에 통합되면, 도입 된 DNA는 안정적으로 발현되고 숙주의 게놈과 함께 복제된다.

결론

유전자 요법은 새로운 DNA를 도입하여 게놈에서 결함있는 유전자를 치료하는 기술입니다. 바이러스 및 비 바이러스 DNA 전달 시스템은 모두 새로운 DNA의 세포로의 전달을 촉진시킨다. 바이러스 전달 시스템은 감염 동안 숙주 세포에 새로운 DNA를 도입한다. 새로운 DNA는 상 동성 재조합에 의해 숙주의 게놈에 안정적으로 통합되어 게놈과 함께 발현 및 복제합니다.

참조 :

1. Ponder, 캐서린 파커. "유전자 요법의 벡터."  분자 의학 및 유전자 요법에 대한 소개. , Wiley-Liss, Inc., 2001, pp. 77–112. 여기에서 사용할 수 있습니다.

이미지 제공 :

1. Commons Wikimedia를 통한“유전자 요법”(공개 도메인)