CRISPR-CAS9는 가이드 RNA (GRNA)를 사용하여 CAS9 단백질을 특정 DNA 서열로 지시하는 유전자 편집 시스템이다. 일단 DNA에 결합되면 CAS9는 DNA를 자르고 이중 가닥 파손을 생성하여 세포 자체의 DNA 수리 기계에 의해 복구 될 수 있습니다. 이 과정은 유전자를 삽입, 삭제 또는 수정하는 데 사용될 수 있으며, CRISPR-CAS9는 광범위한 유전 질환을 치료하기위한 유망한 도구입니다.
그러나 CRISPR-CAS9가 항상 100% 정확한 것은 아닙니다. 때로는 의도하지 않은 위치에서 DNA를자를 수있어 원치 않는 돌연변이로 이어질 수 있습니다. UC Berkeley의 새로운 연구는 CRISPR-CAS9가 살아있는 세포에서 DNA를 표적으로하는 방법의 역학을 조사함으로써 이것이 왜 발생하는지 이해하려고 노력했습니다.
연구원들은 라이브 셀 이미징과 생화학 적 분석의 조합을 사용하여 CRISPR-CAS9가 목표 순서를 검색하기 전에 임의의 위치에서 DNA에 먼저 결합한다는 것을 발견했습니다. 이 검색 프로세스는 몇 분이 걸릴 수 있으며이 기간 동안 CRISPR-CAS9는 의도하지 않은 위치에서 DNA를자를 수 있습니다.
연구원들은 또한 CRISPR-CAS9의 효율이 DNA의 구조에 의해 영향을 받는다는 것을 발견했다. 예를 들어, CRISPR-CAS9는 DNA의 구부러진 또는 꼬임에 가까운 위치에서 DNA를자를 가능성이 높습니다.
이러한 결과는 CRISPR-CAS9가 어떻게 작동하는지에 대한 새로운 통찰력을 제공하고 정확성과 효율성을 향상시킬 수 있습니다. CRISPR-CAS9가 DNA를 표적으로하는 방법의 역학을 이해함으로써, 과학자들은 표적 서열에 더 특이적인 GRNA를 설계하고 의도하지 않은 돌연변이의 위험을 줄일 수 있습니다.
CRISPR-CAS9는 의학을 혁신 할 수있는 잠재력을 가진 강력한 도구이지만 안전하고 효과적으로 사용하기 위해 어떻게 작동하는지 이해하는 것이 중요합니다. UC Berkeley의 새로운 연구는 CRISPR-CAS9 타겟팅의 역학에 대한 중요한 통찰력을 제공하여 정확성과 효율성을 향상시키고 광범위한 유전 적 질병을 치료하기위한보다 유망한 도구가 될 수 있습니다.
