근이영양증은 점진적인 근육 약화와 변성을 유발하는 유전 적 장애 그룹입니다. 근이영양증에는 여러 가지 유형이 있지만 개에서 가장 흔한 유형은 Duchenne 근이영양증 (DMD)입니다. DMD는 일반적으로 수컷 개에 영향을 미치는 진보적이고 치명적인 질병입니다. DMD의 증상은 일반적으로 약 2-3 개월 정도 보이며 시간이 지남에 따라 악화됩니다. 영향을받는 개는 근육 약점과 낭비, 걷기 어려움 및 결국 호흡기 문제를 경험합니다. 현재 DMD에 대한 치료법은 없지만 유전자 요법은 치료에 대한 희망을 제공합니다.
개에서 근이영양증에 대한 유전자 요법의 성공적인 시험
펜실베이니아 대학교 (University of Pennsylvania)의 연구원들이 최근 수행 한 연구에 따르면 유전자 요법은 개에서 DMD를 효과적으로 치료할 수 있습니다. 이 연구는 AAV-Microdystrophin이라는 유전자 요법으로 치료 된 DMD를 가진 9 마리의 개를 포함했습니다. 유전자 요법은 무해한 바이러스를 사용하여 개 근육에 전달되었습니다. 바이러스는 DMD에서 돌연변이 된 유전자 인 디스트로핀 유전자의 건강한 사본을 보유했다.
이 연구의 결과는 AAV-Microdystrophin이 치료 된 개에서 근육 기능과 강도를 향상시킬 수 있음을 보여 주었다. 개들은 또한 근육 약화와 낭비가 감소했습니다. 치료는 개에 의해 잘 견디고 심각한 부작용은 없었습니다.
근이영양증이있는 인간에게 의미
DMD를 가진 개에서 유전자 요법의 성공은 질병을 가진 인간에게 유망한 징후입니다. DMD는 또한 인간의 진보적이고 치명적인 질병이며 현재 치료법이 없습니다. 그러나 개에서 유전자 요법의 성공은이 치료가 잠재적으로 인간에게도 효과적 일 수 있음을 시사합니다.
연구 결과는 자연 의학 저널에 발표되었습니다. 연구원들은 DMD를 가진 인간에서 AAV- 미세 디스트로핀의 안전성과 효과를 평가하기 위해 추가 연구를 수행 할 계획입니다. 이러한 연구가 성공적이라면 유전자 요법은 DMD 환자에게 삶을 변화시키는 치료법이 될 수 있습니다.
유전자 요법은 다양한 유전 질환에 대한 희망을 제공합니다
DMD를 가진 개에서 유전자 요법을 성공적으로 사용하는 것은 다양한 유전 질환에 대한 새로운 치료로 이어질 수있는 주요 획기적인 혁신입니다. 유전자 요법은 단일 유전자의 돌연변이로 인한 질병을 치료하기위한 유망한 접근법입니다. 돌연변이 된 유전자의 건강한 사본을 영향을받는 세포에 전달함으로써, 유전자 요법은 잠재적으로 정상 기능을 회복시키고 질병의 증상을 예방하거나 역전시킬 수있다.
