상속 질병 :
* 낭포 성 섬유증 : 유전자 요법은 낭포 성 섬유증 환자에게 결함이있는 CFTR 유전자의 작업 사본을 도입하는 것을 목표로합니다.
* Duchenne 근이영양증 : 유전자 요법은이 질환에서 돌연변이되는 디스트로핀 유전자의 기능적 사본을 전달하기 위해 조사되고있다.
* 혈우병 : 유전자 요법은 응고 인자가 누락 된 유전자를 소개하여 빈번한 주사의 필요성을 줄일 수 있습니다.
* 겸상 적혈구 질환 : 겸상 적혈구 빈혈을 담당하는 결함이있는 유전자를 대체하기 위해 유전자 요법이 탐구되고 있습니다.
* 헌터 증후군 : 유전자 요법은이 리소좀 저장 장애에 부족한 누락 된 효소를 제공하는 것을 목표로한다.
암 :
* 백혈병 : 유전자 요법은 면역 세포 (CAR T- 세포 요법)를 변형하여 암 세포를 표적화하고 죽일 수 있습니다.
* 다중 골수종 : 유전자 요법은 골수종 세포와 싸우는 면역계의 능력을 향상시키기 위해 조사되고있다.
* 고형 종양 : 유전자 요법은 종양 세포를 죽이거나 면역 반응을 향상시키는 유전자를 전달하기 위해 연구되고 있습니다.
다른 질병 :
* 상속 망막 퇴적물 : 유전자 요법은 실명을 유발하는 잘못된 유전자를 대체하는 것을 목표로합니다.
* HIV : HIV 감염에 대한 면역 반응을 향상시키기 위해 유전자 요법이 탐구되고있다.
* 상속 된 심장 질환 : 유전자 요법은 잠재적으로 심장 근육의 유전자 결함을 교정하는 데 사용될 수 있습니다.
* 신경계 장애 : 유전자 요법은 파킨슨 병, 알츠하이머 병 및 헌팅턴 병과 같은 상태에 대해 연구되고 있습니다.
중요한 고려 사항 :
유전자 요법은 엄청난 잠재력을 가지고 있지만 기억하는 것이 중요합니다.
* 안전 : 이 기술은 여전히 개발 중이며 장기 안전은 여전히 중요한 연구 영역으로 남아 있습니다.
* 윤리적 고려 사항 : 유전자 요법은 유전자 조작 및 치료에 대한 중요한 윤리적 질문을 제기합니다.
* 비용 : 유전자 치료 치료는 현재 매우 비싸므로 접근성을 제한합니다.
전반적으로, 유전자 요법은 수많은 질병의 치료를 혁명 할 수있는 유망한 연구 분야입니다. 그러나 안전, 효능 및 접근성을 보장하기 위해 더 많은 연구 개발이 필요합니다.
