CRISPR-CAS9는 가이드 RNA 분자를 사용하여 CAS9 단백질을 게놈의 특정 위치로 이끌어냅니다. 그런 다음 CAS9 단백질은 해당 위치에서 DNA를 자르고 이중 가닥 파괴를 만듭니다. 세포의 천연 DNA 복구 메커니즘은 잘린 DNA 섹션을 삭제하거나 새로운 DNA를 삽입하여 휴식을 복구합니다.
이 기술은 다양한 동물 모델에서 유전자 돌연변이를 교정하는 데 사용되었으며 현재 인간의 임상 시험에서 테스트되고 있습니다. CRISPR-CAS9가 겸상 적 세포 빈혈, 베타-탈라 세 미아 및 근이영양증을 포함하기 위해 조사되고있는 질병 중 일부.
CRISPR-CAS9가 인간에게 안전하고 효과적인 것으로 판명되면 유전 질환의 치료에 큰 영향을 줄 수 있습니다. 이 기술은 잠재적으로 현재 요법보다 효과적이고 저렴한 새로운 치료로 이어질 수 있습니다.
다음은 CRISPR-CAS9의 작동 방식에 대한 자세한 설명입니다.
1. 가이드 RNA 설계 . 첫 번째 단계는 CAS9 단백질을 편집 해야하는 게놈의 특정 위치로 이끄는 가이드 RNA 분자를 설계하는 것입니다. 가이드 RNA는 표적 부위에서 DNA 서열에 상보적인 짧은 RNA 조각이다.
2. CAS9 단백질 발현 . 다음 단계는 세포에서 CAS9 단백질을 발현하는 것입니다. CAS9 단백질은 뉴 클레아 제이므로 DNA를자를 수 있습니다.
3. DNA 절단 . CAS9 단백질은 가이드 RNA에 결합하여 가이드 RNA와 일치하는 서열을 찾을 때까지 DNA를 스캔합니다. 그런 다음 CAS9 단백질은 해당 위치에서 DNA를 자르고 이중 가닥 파괴를 만듭니다.
4. DNA 복구 . 세포의 자연 DNA 복구 메커니즘은 휴식을 수리합니다. DNA 복구 메커니즘에는 두 가지 주요 유형이 있습니다 :비 호모 학적 엔드 결합 (NHEJ) 및 상 동성 지향 복구 (HDR).
* nhej DNA 파손을 복구하는 빠르고 더러운 방법입니다. 그것은 순서가 올바른지 여부에 관계없이 깨진 DNA의 두 끝에 단순히 결합합니다. 이것은 때때로 돌연변이로 이어질 수 있습니다.
* hdr DNA 파손을 복구하는보다 정확한 방법입니다. 그것은 템플릿 DNA 가닥을 사용하여 파손을 복구하여 서열이 원래 상태로 복원되도록합니다. 이것은 CRISPR-CAS9 편집을위한 선호되는 DNA 복구 방법입니다.
CRISPR-CAS9는 유전 질환의 치료에 혁명을 일으킬 가능성이있는 강력한 도구입니다. 그러나이 기술은 여전히 초기 개발 단계에 있으며 인간에게 널리 사용되기 전에 해결해야 할 많은 안전과 윤리적 우려가 여전히 남아 있습니다.
