유전자 요법은 유전자 결함을 수정하거나 보충하기 위해 유전자 물질을 세포에 도입함으로써 광범위한 질병을 치료할 가능성이있는 유망한 새로운 의료 기술입니다. 그러나, 유전자 요법의 효율은 종종 신체의 면역 반응에 의해 제한되며, 이는 치료 유전자를 전달하는 데 사용되는 바이러스 벡터를 공격하고 파괴 할 수있다.
이제 샌프란시스코 캘리포니아 대학교 (UCSF)의 연구원들은 면역계와 유전자 치료 벡터 사이의 상호 작용을 시뮬레이션 할 수있는 새로운 계산 모델을 개발했습니다. 이 모델은 면역 반응을 최소화하여 유전자 요법의 효율을 향상시키는 전략을 식별하는 데 사용될 수 있습니다.
연구원들은 아데노신 데 아미나 제 (ADA) 결핍이라는 희귀 유전자 장애에 대한 유전자 요법의 임상 시험에서 데이터를 사용하여 모델을 테스트했습니다. ADA 결핍은 신체에 효소 ADA가 부족한 생명을 위협하는 상태이며, 면역계가 제대로 기능하는 데 필요합니다.
연구원들은 그들의 모델이 ADA 결핍 시험에서 유전자 요법에 대한 면역 반응을 정확하게 예측할 수 있음을 발견했다. 또한이 모델을 사용하여 ADA 결핍에 대한 유전자 요법의 효율성을 향상시킬 수있는 몇 가지 전략을 식별했습니다. 이러한 전략은 상이한 유형의 바이러스 성 벡터를 사용하고, 더 낮은 용량으로 유전자 요법을 투여하고, 환자에게 면역 반응을 억제하기 위해 면역 억제 약물을 제공하는 것을 포함 하였다.
연구원들은 그들의 모델이 광범위한 질병에 대한 유전자 요법의 효율성을 향상시키는 데 사용될 수 있다고 말합니다. 면역계와 유전자 요법 벡터 사이의 상호 작용을 시뮬레이션함으로써,이 모델은 연구자들이 면역 반응을 최소화하고 성공적인 유전자 요법의 가능성을 향상시키는 전략을 식별하는 데 도움이 될 수 있습니다.
UCSF의 의학 교수 인 Alexander Marson 박사는“우리 모델은 유전자 요법의 효율성을 이해하고 개선하기위한 강력한 도구를 제공합니다. "우리는이 모델이 광범위한 질병에 대한 새로운 유전자 요법의 발달을 가속화하는 데 사용될 수 있다고 생각합니다."
이 연구는 저널 _nature Medicine_에 발표되었습니다.
