CRISPR-CAS9는 가이드 RNA 분자를 사용하여 CAS9 단백질을 게놈의 특정 위치로 지시합니다. CAS9 단백질은이 위치에서 DNA를 자르고 이중 가닥 파괴를 만듭니다. 그런 다음 세포는 기존 DNA를 삭제하거나 새로운 DNA를 삽입하여 파손을 수리합니다.
이 기술은 이미 동물 모델에서 다수의 유전 질환을 성공적으로 치료하는 데 사용되었으며, 현재 인간의 CRISPR-CAS9의 안전성과 효능을 테스트하기 위해 임상 시험이 진행 중입니다. 이러한 시험이 성공적이라면 CRISPR-CAS9는 광범위한 유전 질환을 치료하기위한 강력한 새로운 도구가 될 수 있습니다.
다음은 CRISPR-CAS9의 작동 방식에 대한 자세한 설명입니다.
1. 가이드 RNA 분자는 설계되었습니다. CRISPR-CAS9를 사용하는 첫 번째 단계는 가이드 RNA 분자를 설계하는 것입니다. 이 분자는 두 부분으로 구성됩니다. 절단하려는 DNA 서열에 상보적인 표적화 서열 및 CAS9 단백질에 결합하는 스캐 폴드 서열.
2. CAS9 단백질은 가이드 RNA와 복합체로 복합된다. 이어서, CAS9 단백질은 가이드 RNA 분자와 복합된다. 이 복합체는 표적 DNA 서열에 결합 할 수있다.
3. CAS9 단백질은 DNA를 절단합니다. CAS9 단백질이 표적 DNA 서열에 결합되면,이 위치에서 DNA를 절단하여 이중 가닥 파괴를 만듭니다.
4. 세포 수리가 중단. 그런 다음 세포는 기존 DNA를 삭제하거나 새로운 DNA를 삽입하여 파손을 수리합니다.
CRISPR-CAS9는 유전 질환의 치료에 혁명을 일으킬 가능성이있는 강력한 도구입니다. 그러나이 기술은 아직 개발 초기 단계에 있으며 인간에게 안전하고 효과적으로 사용되기 전에 극복해야 할 많은 도전이 여전히 있습니다.
