다음은 고장입니다.
* 문제 : 유전자의 돌연변이는 결함이있는 단백질을 유발하여 질병이나 장애를 유발할 수 있습니다.
* 솔루션 : 유전자 요법은 영향을받는 세포에 유전자의 정상적인 사본을 전달하는 것을 목표로합니다. 이 "정상"유전자는 올바른 단백질을 생성하여 질병의 증상을 완화시킬 수 있습니다.
유전자 요법에는 다음을 포함하여 다른 접근법이 있습니다.
* 바이러스 성 벡터 : 이들은 정상 유전자를 세포로 전달하는 데 사용되는 변형 바이러스입니다.
* 비 바이러스 방법 : 이들 방법에는 리포좀 (지방 기포) 또는 나노 입자를 사용하여 정상 유전자를 운반하는 것이 포함됩니다.
작동 방식 :
1. 배달 : 정상 유전자는 전달 시스템 (바이러스 벡터 또는 나노 입자) 내에 포장된다.
2. 진입 : 이 전달 시스템은 유전자를 표적 세포로 전달합니다.
3. 통합 : 어떤 경우에는 정상 유전자가 세포의 DNA에 통합되어 돌연변이 버전을 대체합니다.
4. 표현 : 정상적인 유전자는 올바른 단백질을 생산하기 시작하는데, 이는 돌연변이 된 유전자에 의해 생성 된 결함이있는 단백질을 보상 할 수있다.
중요한 고려 사항 :
* 안전 : 유전자 요법은 면역 반응 또는 의도하지 않은 유전자 삽입과 같은 부작용을 유발할 가능성이 있습니다.
* 효과 : 모든 유전자 요법 접근법이 똑같이 효과적 인 것은 아닙니다. 일부 유전자는 다른 유전자보다 전달하고 표현하기가 더 쉽습니다.
* 장기 효과 : 유전자 요법의 장기 효과는 여전히 연구되고 있습니다.
예 :
* 낭포 성 섬유증 : 유전자 요법은 낭포 성 섬유증에 대해 조사되고 있으며, 결함이있는 유전자는 두꺼운 점액이 폐에 쌓이게합니다.
* 혈우병 : 유전자 요법은 응고 인자 누락으로 인한 출혈 장애인 혈우병 치료를 위해 개발되고 있습니다.
* 암 : 유전자 요법은 또한 암 치료를 위해 탐색되고 있으며, 여기서 암 세포를 표적화하고 파괴하는 데 사용될 수 있습니다.
유전자 요법은 유망한 연구 분야이지만 여전히 진화하는 분야입니다. 다양한 질병에 대한 안전성과 효과를 보장하기 위해서는 더 많은 연구가 필요합니다.
